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Business Week /Le nuove frontiere della
medicina: geni a cavallo di virus
Raffaele Oriani
Business Week, 8 luglio 1999
Questa settimana Business Week si occupa di nuove
tecnologie ma per una volta non e lIT ad occupare la scena ma la ricerca sui
geni umani e le sue possibili applicazioni in campo medico. Nel servizio di copertina si
racconta di una famiglia e di una tecnica che forse potra aiutarla prima che una
malformazione genetica ereditaria finisca di sterminare tutti i fratelli dellultima
generazione. La malattia di chiama Anemia Fanconi, la cura per il momento non
ce, ma se fino a qualche anno fa lunica strategia poteva essere il
conforto al paziente e il blando trattamento dei sintomi, ora e iniziata la lotta
per riportare ordine nellorganismo malato. In questo come in altri casi al
guasto genetico deve rispondere una riparazione sullo stesso
livello, ed e per questo che quaranta gruppi di studio in America e in Europa si
sono mobilitati per trovare dei vettori capaci di inserire il rimedio nel nucleo del gene
impazzito. Il problema del trasporto e al momento la sfida fondamentale
che deve affrontare chi si occupi di genetica a livello medico. Spesso infatti in
laboratorio si riescono a produrre farmaci per specifiche patologie, ma poi il loro
impiego viene frenato da una complicazione inaggirabile: il principio attivo va inserito
direttamente nel nucleo del gene malato che risulta impenetrabile a elementi esterni. A
meno che questi elementi non siano agenti patogeni particolarmente robusti, ed e
probabilmente qui, nelle stasse armi della malattia, che si trova la chiave del problema:
il tentativo in corso e allora quello di far trasportare il farmaco allo
stesso virus che si trasformerebbe cosi da arma doffesa in scudo di difesa per
lorganismo. I primi risultati sono incoraggianti e Business Week riporta il caso di
una bambina di quattro anni condannata da una rarissima malattia ereditaria che da ormai
quasi nove anni vive (anche se non guarisce) grazie a continue iniezioni di geni sani
trasportati da virus fin dentro il nucleo dei geni malati. Non si puo dire se la
ragazzina ce la fara a diventare donna e non si puo dire se vincera una
battaglia che ci riguarda tutti. Certo e che la lotta e in corso e non si
tratta piu di assistere impotenti ad un imprevedibile decorso.
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